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Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyl...

Coelho, T.; Maia, L.; Martins-Silva, A.; Cruz, M.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.; Conceição, I.; Schmidt, H.; Trigo, P.; Kelly, J.; Labaudinière, R.

Tafamidis, a transthyretin (TTR) kinetic stabilizer, delayed neuropathic progression in patients with Val30Met TTR familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) in an 18-month randomized controlled trial (study Fx-005). This 12-month, open-label extension study evaluated the long-term safety, tolerability, and efficacy of tafamidis 20 mg once daily in 86 patients who earlier received blinded treatment with tafamidi...


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